늙은 세포를 다시 젊게 만든다? ER-100, 사람에게 첫 투여된 ‘역노화’ 치료는 어디까지 왔나
“늙은 세포를 정말 다시 젊게 만들 수 있을까?”
“그런 치료를 벌써 사람에게 투여하기 시작했다는 말은 사실일까?”
“그렇다면 이제 노화를 거꾸로 돌리는 시대가 시작됐다는 뜻일까?”
결론부터 말하면, 사람을 대상으로 한 시험은 실제로 시작됐습니다. 미국 바이오기업 Life Biosciences는 ‘ER-100’이라는 실험적 유전자치료제로 1상 임상시험을 진행하고 있으며, 2026년 6월 첫 참가자에게 실제 투여했다고 발표했습니다. (Life Biosciences)
하지만 여기서 아주 중요한 구분이 있습니다.
ER-100이 ‘노화를 되돌리는 치료제’로 승인된 것은 아닙니다. 지금 시험하는 대상도 전신 노화가 아니라 녹내장과 비동맥염성 전방 허혈성 시신경병증, 즉 NAION 같은 시신경 질환입니다.
그럼에도 이 연구가 주목받는 이유가 있습니다. 동물실험에 머물던 이른바 ‘세포 회춘’ 기술이 처음으로 사람을 대상으로 안전성을 시험하는 단계까지 넘어왔기 때문입니다.
어디까지가 실제 과학이고 어디부터가 아직 기대인지, 하나씩 살펴보겠습니다.
ER-100, 지금 사람에게 투여하고 있다는 것은 사실일까?
사실입니다. 다만 현재는 치료 효과를 입증한 단계가 아니라 1상 임상시험 단계입니다.
미국 식품의약국 FDA는 2026년 1월 ER-100의 임상시험계획, 즉 IND 진행을 허용했습니다. Life Biosciences는 1월 28일 이를 공식 발표했고, 3월 2일 임상시험이 시작됐습니다. 이어 6월 9일에는 첫 참가자에게 ER-100을 투여했다고 밝혔습니다. (Life Biosciences · ClinicalTrials.gov)
이 부분에서 가장 많이 오해할 수 있는 것이 바로 ‘FDA 승인’이라는 표현입니다.
FDA가 이번에 허용한 것은 ER-100을 일반 환자에게 판매해도 된다는 허가가 아닙니다. 사람에게 투여해 안전성과 가능성을 시험해볼 수 있도록 임상시험 진행을 허용한 것입니다.
현재 등록된 시험은 최대 18명을 대상으로 합니다. 이 가운데 개방각 녹내장 환자가 최대 12명, NAION 환자가 최대 6명입니다. 임상시험은 무작위 비교시험이 아니라 순차적으로 투여량을 확인하는 공개형 1상 시험으로 설계돼 있습니다. (ClinicalTrials.gov)
쉽게 말하면 지금은,
“이 약이 사람에게 정말 효과가 있습니까?”
를 본격적으로 증명하는 단계보다 먼저,
“사람의 눈에 투여했을 때 안전하게 사용할 수 있습니까?”
를 확인하는 단계에 가깝습니다.
그런데 ‘늙은 세포를 젊게 만든다’는 말은 무슨 뜻일까?
여기서 ER-100의 뿌리인 야마나카 인자를 이해해야 합니다.
2006년 일본의 야마나카 신야 교수는 이미 성숙한 세포도 몇 가지 특정 유전자를 작동시키면 배아줄기세포와 비슷한 상태로 되돌릴 수 있다는 사실을 밝혀냈습니다.
대표적인 네 가지 인자가 OCT4·SOX2·KLF4·c-MYC입니다.
이 발견으로 야마나카 교수는 존 거든 교수와 함께 2012년 노벨생리의학상을 받았습니다. 정확한 수상 이유는 “성숙한 세포를 다능성 상태로 다시 프로그램할 수 있다는 발견”이었습니다. (노벨위원회)
그런데 세포를 완전히 초기 상태로 되돌리는 것은 치료에 그대로 사용하기 어렵습니다.
망막신경세포가 갑자기 줄기세포가 되어버리면 원래 해야 할 일을 하지 못할 수 있기 때문입니다. 세포 정체성이 지나치게 풀리는 과정은 종양 형성 등 안전성 문제와도 연결될 수 있습니다.
그래서 나온 개념이 ‘부분적 리프로그래밍’입니다.
완전히 초기화하는 것이 아니라 세포가 자기 정체성은 유지하면서 노화와 함께 흐트러진 유전자 작동 상태 일부를 보다 젊은 방향으로 되돌려보자는 것입니다.
쉽게 비유하면 컴퓨터를 공장초기화해서 모든 프로그램을 지우는 것이 아니라, 운영체제의 잘못된 설정만 일정 부분 복구하는 것에 가깝습니다.
ER-100은 세포를 어떻게 ‘리셋’한다는 걸까?
ER-100은 야마나카의 네 가지 인자를 모두 사용하는 것이 아닙니다.
OCT4·SOX2·KLF4, 세 가지 인자만 사용합니다. 이를 첫 글자를 따서 OSK라고 부릅니다.
ER-100은 변형된 아데노연관바이러스, 즉 AAV 벡터를 이용해 망막 신경세포에 이 세 가지 단백질을 만들 수 있는 정보를 전달합니다.
그 뒤 일정 기간 복용하는 독시사이클린이 일종의 작동 스위치 역할을 합니다. 현재 임상시험에서는 한쪽 눈에 ER-100을 한 차례 주입하고, OSK 발현을 조절하기 위해 독시사이클린을 8주간 사용하도록 설계돼 있습니다. (ClinicalTrials.gov)
여기서 또 하나 구분할 것이 있습니다.
ER-100은 흔히 떠올리는 유전자 가위처럼 환자의 DNA 염기서열 자체를 잘라 고치는 것을 목표로 하는 치료가 아닙니다.
핵심은 세포 속 어떤 유전자가 켜지고 꺼지는지를 조절하는 후성유전학적 상태에 영향을 주려는 것입니다.
같은 악보를 가지고 있어도 어떤 곡을 연주하느냐가 달라질 수 있듯이, DNA 자체보다는 DNA에 적힌 정보가 어떤 방식으로 읽히는지를 젊은 방향으로 다시 조정해보겠다는 개념입니다.
그런데 이런 일이 실제 동물에서는 가능했을까?
동물실험에서는 상당히 흥미로운 결과가 나왔습니다.
데이비드 싱클레어 하버드대 교수 연구진은 2020년 Nature에 발표한 연구에서 생쥐의 망막신경절세포에 OSK를 작동시켰습니다.
그 결과 손상된 시신경의 축삭 재생이 증가했고, 노화한 생쥐와 녹내장 모델에서는 DNA 메틸화 패턴과 유전자 발현이 보다 젊은 상태에 가까워지면서 일부 시각 기능도 회복되는 결과가 관찰됐습니다. (Nature)
이후 Life Biosciences는 비인간 영장류의 NAION 유사 모델에서도 OSK를 시험했습니다.
회사는 2023년 발표에서 OSK 치료군에서 시각기능을 나타내는 전기생리학적 지표와 건강한 시신경 축삭 수가 대조군보다 개선됐다고 밝혔습니다. 다만 이 결과는 회사가 진행한 전임상 연구 결과라는 점도 함께 볼 필요가 있습니다. (Life Biosciences)
바로 이 동물 연구들이 사람에게도 시험해볼 수 있는지 검토하는 근거가 됐고, 2026년 인간 1상으로 넘어온 것입니다.
그렇다면 ER-100은 정말 ‘역노화 치료’라고 불러도 될까?
아직은 조심해서 표현해야 합니다.
ER-100이 흥미로운 이유는 단순히 녹내장의 증상을 줄이는 약을 개발하는 것이 아니라, 노화하거나 손상된 세포 자체의 상태를 보다 젊은 방향으로 되돌리려는 접근법을 시험한다는 데 있습니다.
Nature Biotechnology도 2026년 2월 ER-100의 FDA 임상 진입을 소개하면서, 부분적 후성유전학 리프로그래밍을 이용한 세포 회춘 치료의 첫 인간 임상이라는 의미를 짚었습니다. (Nature Biotechnology)
그러나 여기서 ‘세포 회춘’과 ‘사람 전체의 회춘’은 완전히 다른 이야기입니다.
현재 인간 임상에서 확인하려는 것은 특정 시신경 질환이 있는 환자의 망막신경세포에 ER-100을 투여했을 때 안전한지, 그리고 시각기능에 변화가 나타나는지입니다.
사람의 피부가 젊어졌다거나 근육·뇌·심장 등 전신의 나이가 되돌아갔다는 결과는 없습니다.
사람의 수명이 늘어났다는 증거도 당연히 없습니다.
따라서 현재 가장 정확한 표현은,
“노화된 세포의 상태를 젊은 방향으로 되돌리는 기술이 사람에게도 적용될 수 있는지 처음 시험하는 단계”
라고 보는 것이 맞습니다.
야마나카 인자라면 암 위험은 괜찮은 걸까?
바로 이 부분이 앞으로 가장 중요하게 지켜봐야 할 문제입니다.
완전한 세포 리프로그래밍은 세포의 정체성을 지나치게 되돌릴 경우 비정상적인 증식이나 종양 형성과 연결될 수 있다는 문제가 오래전부터 지적돼 왔습니다.
부분적 리프로그래밍은 이런 위험을 줄이기 위해 얼마나 강하게, 얼마나 오랫동안 인자를 작동시킬 것인가를 정밀하게 조절하는 것이 핵심입니다.
ER-100은 네 가지 야마나카 인자 가운데 c-MYC를 제외한 OCT4·SOX2·KLF4만 사용하고, 발현 기간도 조절하도록 설계했습니다.
하지만 이것이 곧 “암 위험이 사라졌다”는 뜻은 아닙니다.
부분적 리프로그래밍 연구를 다룬 학술 리뷰들도 세포 정체성 유지, 종양 가능성, 적절한 투여 기간과 전달 방법, 장기 안전성을 인간 치료로 넘어가기 위해 해결해야 할 핵심 문제로 꼽고 있습니다. (PubMed Central (PMC))
그래서 현재 1상 시험은 치료 효과 못지않게 부작용과 장기 안전성을 확인하는 데 큰 의미가 있습니다.
그런데 왜 하필 ‘눈’부터 시험할까?
눈은 이 기술을 처음 사람에게 시험하기에 여러 면에서 유리한 장기입니다.
무엇보다 치료할 위치가 비교적 명확합니다. ER-100은 눈 안쪽의 망막신경절세포를 주요 대상으로 합니다.
망막신경절세포는 눈에서 받아들인 시각 신호를 뇌로 보내는 중요한 신경세포인데, 녹내장이나 NAION에서는 이 세포와 시신경이 손상됩니다.
현재 녹내장 치료는 주로 안압을 낮춰 추가 손상을 막는 데 초점이 맞춰져 있습니다. 이미 손상된 망막신경절세포를 다시 건강한 상태로 복구시키는 것은 훨씬 어려운 문제입니다.
Life Biosciences가 ER-100을 처음 전신질환이 아니라 시신경 질환에 적용한 것도 이런 배경과 연결됩니다. (Life Biosciences)
쉽게 말하면 ER-100의 질문은 단순합니다.
“안압을 낮추는 것을 넘어 이미 늙고 손상된 신경세포 자체의 기능을 되살릴 수 있을까?”
바로 이것을 사람에게 시험하기 시작한 것입니다.
그럼 ER-100을 일반인이 맞을 날도 곧 오는 걸까?
아직 그렇게 보기는 어렵습니다.
현재 임상시험은 1상입니다.
ClinicalTrials.gov에 등록된 계획을 보면 최대 18명을 대상으로 안전성과 내약성을 우선 확인하며, 1차 평가 종료 시점은 2027년 5월로 예상돼 있습니다.
장기 추적까지 포함한 전체 연구 종료 예정 시점은 2032년 3월입니다. 일정은 임상 진행 상황에 따라 달라질 수 있습니다. (ClinicalTrials.gov)
1상에서 좋은 결과가 나왔다고 바로 병원에서 사용할 수 있는 것도 아닙니다.
통상적으로는 더 많은 환자에게 실제 효과를 평가하는 후속 임상시험과 규제기관의 심사를 거쳐야 합니다. 어느 단계에서든 효과가 충분하지 않거나 예상하지 못한 부작용이 발견되면 개발이 늦어지거나 중단될 수도 있습니다.
따라서 현재 시점에서
“몇 년 후면 누구나 회춘 치료를 받을 수 있다”
거나
“노화가 곧 치료 가능한 질병이 된다”
고 말할 근거는 없습니다.
반대로 단순한 공상과학이라고 치부하기에도 이미 중요한 선을 하나 넘어섰습니다.
‘늙은 세포를 보다 젊은 상태로 되돌릴 수 있는가’라는 질문이 생쥐 실험에서 끝나지 않고 실제 사람을 대상으로 시험되는 단계까지 왔기 때문입니다.
앞으로 가장 먼저 봐야 할 것은 화려한 ‘회춘’이라는 단어가 아니라 실제 임상시험에서 어떤 부작용이 나타나는지, 시각기능이 의미 있게 개선되는지, 그 효과가 얼마나 지속되는지입니다.
뉴알남 한 줄 정리
ER-100은 사람의 전신을 젊게 만드는 ‘회춘 치료제’가 아닙니다. 하지만 노화하거나 손상된 세포의 작동 상태를 부분적으로 젊은 방향으로 되돌리는 기술이 2026년 처음 인간 임상 단계에 진입했다는 점에서 의미가 큽니다. 지금은 기대보다 ‘안전성과 실제 효과가 사람에서도 확인되는가’를 지켜봐야 할 단계입니다.
ER-100 역노화 치료, 핵심 질문으로 한눈에 정리
Q. ER-100은 정말 사람에게 투여됐나요?
네. Life Biosciences는 2026년 6월 9일 ER-100 1상 임상시험의 첫 참가자에게 투여했다고 발표했습니다. 현재 시험 대상은 전신 노화가 아니라 녹내장과 NAION 같은 시신경 질환입니다.
Q. FDA가 ER-100을 역노화 치료제로 승인한 건가요?
아닙니다. FDA가 허용한 것은 사람을 대상으로 ER-100을 시험할 수 있도록 한 임상시험계획입니다. 일반 환자에게 판매할 수 있는 치료제 승인을 받은 것은 아닙니다.
Q. ER-100은 어떤 원리로 세포를 젊게 만든다는 건가요?
ER-100은 OCT4·SOX2·KLF4라는 세 가지 인자를 일정 기간 작동시켜 노화와 함께 흐트러진 세포의 유전자 발현과 후성유전학적 상태를 보다 젊은 방향으로 되돌리는 것을 목표로 합니다.
Q. 야마나카의 줄기세포 기술과 ER-100은 같은 건가요?
완전히 같지는 않습니다. 야마나카의 기술은 성숙한 세포를 다능성 줄기세포 상태까지 되돌리는 ‘완전 리프로그래밍’이고, ER-100은 기존 세포의 정체성을 유지하면서 일부 노화 특성을 되돌리려는 ‘부분적 리프로그래밍’입니다.
Q. ER-100이 성공하면 사람의 몸 전체가 젊어지는 건가요?
현재 임상으로는 그런 결론을 내릴 수 없습니다. 지금 시험하는 것은 눈의 망막신경세포와 시신경 질환이며, 인간의 전신 노화 역전이나 수명 연장은 아직 입증되지 않았습니다.
Q. 암이나 종양 위험은 없나요?
장기적으로 충분히 확인해야 할 문제입니다. ER-100은 c-MYC를 제외한 세 가지 인자를 사용하고 발현을 조절하도록 설계됐지만, 부분적 리프로그래밍 기술의 장기 안전성이 인간에서 확립된 것은 아닙니다.
Q. ER-100 임상시험에는 몇 명이 참여하나요?
현재 등록된 1상 계획은 최대 18명입니다. 개방각 녹내장 환자 최대 12명과 NAION 환자 최대 6명을 대상으로 안전성과 내약성을 우선 평가합니다.
Q. ER-100 치료를 일반인이 받을 수 있는 시기는 언제인가요?
현재로서는 알 수 없습니다. 1상 이후 후속 임상에서 안전성과 효과가 확인되고 규제기관의 정식 허가까지 받아야 하므로 일반 치료가 가능한 시점을 지금 예측하는 것은 이릅니다.
오늘 뉴알남이 풀어드린 이슈, 이해에 도움이 되셨나요? 🙂
앞으로도 뉴스 속 궁금증을 쉽고 명쾌하게 풀어드리기 위해 노력하겠습니다!
주요 출처
ER-100 인간 임상과 현재 진행 상황
- Life Biosciences — 2026년 1월 28일, ER-100 임상시험계획 FDA 허용 발표. ER-100의 임상 목적과 OSK 기술 확인. 원문 보기
- Life Biosciences — 2026년 6월 9일, ER-100 1상 첫 참가자 투여 발표. 원문 보기
- ClinicalTrials.gov, NCT07290244 — 임상 규모, 대상 질환, 투여 방식, 용량 단계, 독시사이클린 사용, 연구 일정 확인. 임상시험 등록정보
ER-100의 과학적 배경
- Nature — Lu 등, Reprogramming to recover youthful epigenetic information and restore vision, 2020년 12월. 생쥐 망막신경세포의 OSK 리프로그래밍과 시각기능 회복 연구. 논문 보기
- Nature Biotechnology — 2026년 2월 17일, ER-100의 FDA 임상 진입과 부분적 후성유전학 리프로그래밍의 첫 인간시험 의미 설명. 기사 보기
야마나카 인자와 리프로그래밍의 출발점
- 노벨위원회 — 2012년 노벨생리의학상 과학적 배경 자료. 야마나카 신야의 OCT4·SOX2·KLF4·c-MYC를 이용한 유도만능줄기세포 연구 확인. 노벨위원회 자료
안전성과 아직 남은 과제
- 학술 리뷰 — 부분적 후성유전학 리프로그래밍의 가능성과 함께 종양 형성, 세포 정체성, 투여 기간 및 장기 안전성 문제를 검토한 연구. 리뷰 보기
이번 글의 출발점이 된 영상
- 닥터딩요 — 2026년 9월 3일 공개, 「줄기세포 노벨상 이야기와 역노화 치료 ER-100」. 영상의 주요 주제를 확인한 뒤 위 공식 임상자료와 학술자료를 별도로 교차검증했습니다. 영상 보기
이 소재는 “회춘이 온다”보다 “사람에게 실제 투여까지 갔지만 어디까지가 진짜인가”로 잡은 게 뉴알남에 더 잘 맞습니다. 특히 대표이미지 문구 “늙은 세포가 다시 젊어진다?”가 제목과도 가장 자연스럽게 연결됩니다.
